Bakan Bilgin'den SMA İlacı Açıklaması

Çalışma ve Sosyal Güvenlik Bakanı Vedat Bilgin, 4 Mart 2022 tarihinde yaptığı açıklamada ''Tabii ki SMA hastaları, bazı kanser türleri veya seyrek rastlanan ama karşılaşılan hastalıklar var ve bu hastalıkların bazılarının maalesef ilaçları yok. Tedavi için kullanılabileceği söylenen, kamuoyuna bu şekilde yansıtılan ama bilimsel olarak araştırmalarla tespit edilmemiş ilaçlar var. Bu ilaçların bazıları yüz binlerce dolara ifade edilebilecek rakamlarla yurtdışından getiriliyor. Bunları getirip pazarlamak isteyen organizasyonlar var. Maalesef bu hastalarımızın, çocuklarımızın aileleri bir ümit olarak bu duyurulan ilaçlara yöneliyorlar, bu ilaçlara erişmek istiyorlar. Onların yavrularına gösterdiği bu duyarlılığı hepimiz paylaşıyoruz fakat bu organizasyonların büyük bir çoğunluğunun pazarlamaya çalıştığı ilaçların bilimsel olarak hiçbir geçerliliği yok, hiçbir tıp otoritesi tarafından tanımlanmamış, faz çalışmaları yapılmamış. Dolayısıyla biz devlet olarak bilimsel olarak onaylanmış, bilimsel araştırmalardan geçmiş, tıp otoritelerince onaylanmış her ilacı bedeli ne olursa olsun sosyal devlet sorumluluğuyla ödeme listemize alıyoruz. Bu kampanyaları yürütenlerin içerisinde duyarlı, yardımsever insanlarımız var onların bu duyarlılıklarını saygıyla karşılıyoruz ama Türk kamuoyunun bilmesi gereklidir ki bu tür ilaçların büyük bir çoğunluğu asla bilimsel aşamalardan geçmediği, tıp otoriterlerince onaylanamadığı için bizim ödeme listemizde yoktur. Nitekim yakın zamanda 13 tane ilacı ödeme listesine aldık. Bunların içerisinde çok önemli çok pahalı kanser ilaçları vardır.

Türk Devleti bu ilaçların parasına bakmaz, bu ilaç bir vatandaşımızın, hastamızın, yavrumuzun tedavisinde kullanılabilse biz onu onaylarız. Yavruları ya da kendileri hasta olan yurttaşlarımızın da bu konuda daha dikkatli olmalarını, bu tür kampanyalara itibar etmemeleri gerektiğini, özellikle de kamu otoriterleri tarafından onaylanmamış kampanyaların asla kamuoyunda mahiyetinin bilinmeden bu tür duygu sömürüsüne dayanan girişimlere dikkat edilmesi gerektiğini rica ediyorum'' dedi.

08 Şubat 2022 Tarihli ve 31744 Sayılı Resmî Gazete 1. Mükerrer'de yayınlanan Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ ile SMA hastalarının ilaç giderlerinin SGK tarafından karşılanması için kriterler belli olmuştu.

Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ'de yer alan SMA Tip-1, Tip-2 ve Tip-3 hastalarının ilaç giderlerinin SGK tarafından karşılanması için aranan kriterler şöyle:

“4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında nusinersen sodium kullanım ilkeleri;

4.2.49.A – Spinal Musküler Atrofi Tip-1 (SMA Tip-1) hastalığında;

(1) SMA Tip-1 tedavisinde kullanılan ilaçlar çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli sonraki uygulamalar için 4 ay süreli Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilir. “İlaç Kullanım Onayı” nın; ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde Kurumca bedeli karşılanır.

(2) Nusinersen Sodium etken maddesini içeren ilacın; tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin multidisipliner bir yaklaşımla sunulabileceği Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde Kurumca bedeli karşılanır.

(3) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.

a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 1 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.

b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.

c) Bu maddenin 3 üncü fıkrasının (a) ve (b) bentlerinde belirtilen kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır. İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilir ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA’dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5 inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.

ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

d) BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastalığında;

(1) Hastalarda aşağıda yer alan kriterlerin tamamının sağlanması halinde Kurumca bedeli karşılanır.

a) Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır.

b) Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.

c) İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanır.

ç) Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

d) BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

e) Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

f) Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır.

g) Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının “İlaç Kullanım Onayı” nda belirtilmiş olması gerekmektedir.

(2) “Nusinersen Sodium” pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63 üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklindedir. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanır. İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri Kurumca karşılanır.”

Konuya ilişkin SMA Benimle Yürü Derneği; ''SUT değişikliği ile SMA hastalarının ilaçlarına devam etmelerine ilişkin bütün kriterler kaldırıldı. İki ayı aşkın süredir beklediğimiz bu güncellemeyle SMA hastalarının tedavilerine koşulsuz olarak devam edecek olmalarını olumlu bir gelişme olarak görüyoruz.

Bu açıdan bakıldığında, uzun süredir dile getirdiğimiz ve mücadelesini verdiğimiz 'kritersiz, koşulsuz ilaç' hedefine büyük oranda ulaşmış olmaktan memnun olduğumuzu söylemek istiyoruz. Son güncellemede '2 ve 3. tip hastaların tedaviye başlayabilmesi için invazif (trake açılması) veya non-invazif solunum desteğine ihtiyaç duymuyor olması şartının hala devam ediyor oluşunu da olumsuz bir nokta olarak görüyoruz. İlaveten, şurup formundaki ilk SMA ilacı olan Evrysdi'nin ve gen tedavisi Zolgensma'nın da uygun görülen hastalar için ödeme kapsamına alınması talebimiz geçerlidir.'' açıklaması yapılmıştı.

Konuya ilişkin Çalışma ve Sosyal Güvenlik Bakanı Vedat Bilgin, ''Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliği'nde yapılan düzenleme ile SMA hastalığının tedavisinde kullanılan ithal ilaca erişim kolaylaştırıldı. Hastalığın başlangıç tedavisi sonrasında, tedaviye devam edilip edilmeyeceğine yönelik kriterler çeşitli testlerle belirleniyordu. Hastaların ve yakınlarının söz konusu testlerin uygulanması sürecinde yaşadığı zorluk ve mağduriyetleri önlemek amacıyla ilaca devam etmek için bu test sonuçlarının uygun olması zorunluluğu kaldırılmıştır. Böylece çok daha fazla SMA hastası tedaviden faydalanabilecektir.'' demişti.

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca ise ''SUT (Sağlık Uygulama Tebliği) güncellenip yayınlandı. Böylece tanı ve tedavi ile ilgili ücretler yeniden belirlenmiş oldu. Sağlık sektörünü rahatlatacak bu önemli tebliğe verdikleri destek için Bakanlarımız Dr. Nureddin Nebati ve Prof. Dr. Vedat Bilgin'e teşekkür ederim.'' demişti.