SMA Hastalığı Hakkında Kanun Teklifi

Teklif ile, SMA hastalığının tedavisinde kullanılan ilaçların herhangi bir sınırlama olmadan yurt dışından getirilebilmesi amaçlanmaktadır. Tüm dünyada olduğu gibi ülkemizde de çocukların hayatlarını kaybetmesine neden olan SMA (Spina Müsküler Atrofi) son günlerin en çok konuşulan sağlık problemleri arasında yer alıyor.

SMA (Spina Müsküler Atrofi), omurilikteki motor sinir hücrelerini etkileyerek, yürüme, yemek yeme veya nefes alma kabiliyetini ortadan kaldırır. Bebekler için bir numaralı genetik ölüm nedenidir. SMA, hayatta kalma motoru nöron geni 2'deki (SMN!) bir mutasyondan kaynaklanır.

Sağlıklı bir insanda bu gen kaslarımızı kontrol eden sinirlerin işlevi için kritik olan bir protein üretir. Onsuz, bu sinir hücreleri düzgün bir şekilde işlev göremez bu da zayıflatıcı ve genellikle ölümcük kas zayıflığına yol açar.

Başlangıç yaşı ve elde edilen en yüksek fiziksel dönüm noktasına göre dört ana SMA tipi vardır: I, II, III, IV.

Ortalama her 8 bin canlı doğumda 1 SMA hastası çocuk dünyaya gelmektedir. Maalesef yılda yaklaşık 200 çocuğumuz SMA hastası olarak dünyaya geliyor. SMA'nın taşıyıcı sıklığına baktığımız zaman ülkemizde her 30 ile 40 kişiden biri SMA taşıyıcısıdır.

SMA hastalığı, aileleri hem maddi hem manevi olarak çaresiz bırakmaktadır. SMA'lı bir çocuğun tedavisinin ülkemizde maliyeti ortalama olarak 300 bin Amerikan Dolarıdır.

Türkiye'de bu ilaçlardan sadece bir tanesi, Spinraza, SGK tarafından geri ödemeli olarak karşılanıyor.

Nadir görülen bir kas hastalığı olan bazı SMA'lı çocukların aileleri, zamanla yarışarak çocuklarının gerekli gördükleri tedaviye erişebilmesi için bağış kampanyaları düzenliyor.

Sosyal medyada karşımıza çıkan bağış kampanyaları ise çocukları için yurt dışında Zolgensma adı verilen ilaç gen tedavisinin uygulanmasını isteyen aileler tarafından düzenleniyor.

SMA gen bozukluğundan kaynaklanan ölümcül olabilen bir hastalık. Erken tanı ve tedavinin söz konusu hastalar için çok önemlidir.

Bugüne kadar tıp dünyasında SMA'nın tedavi edilemeyen bir hastalık olduğu ifade edilse de son yıllarda geliştirilen ilaçlar ile bu yaygın görüş değişmeye başladı.

SMA'nın tedavisi için şimdiye kadar geliştirilen ve onay alan üç tip ilaç var.

Türkiye'de Spinraza adlı ilaç ile uygulanan tedavi, bir hayat boyu sürmesi gerektiği için aileler çocuklarının Zolgensma adlı ilaç ile tek seferde alacakları gen tedavisini tercih edebiliyor. Zolgensma adlı ilaç 2019 yılında piyasaya çıktığında dünyanın en pahalı ilacı olarak lanse edildi. Şu an için sadece ABD ve Avrupa'da uygulanmakta olup Türkiye'de kimi aileler söz konusu ilacın ülkemize giriş izni olmadığı için tüm zorluklara rağmen çocuklarını yurt dışına götürüp bu ilaç ile tedavi etmek yolunu seçiyorlar.

Tedaviler SGK tarafından geri ödeme kapsamında olmadığı için yurtdışına gidiş geliş ücretini ve tedavinin masraflarını karşılayabilmek için aileler malını mülkünü satıyorlar, bu da yetmez ise mecburan bağış kampanyaları düzenlemek zorunda kalıyorlar. Ancak Türkiye'nin çeşitli yerlerinde, köylerde, mezralarda yaşayan hastaların büyük bir kısmı sosyal medyada ne bir kampanya başlatabilir ne de yürütebilir. Söz konusu ilaçların ülkemize gelmesini ümit etmek ve beklemekten başka çareleri yok.

Bütün çocukların hastalığı ölümcül, bütün hastalar aynı sıkıntıları yaşıyor, bütün hastaların eşit derecede tedaviye ihtiyacı var.

Bu sebeple kanun teklifimiz ile SMA hastası tüm çocukların kritersiz ilaçlara ulaşabilmelerini, hastalığın tedavisinde, güncel tedavi rehberleri doğrultusunda etkililiği ve güvenilirliği bilimsel ve yeterli sayıda klinik çalışma ile kanıtlanmış, öncelikle FDA/EMA veya PIC/S üyesi bir ülke tarafından ruhsatlandırılmış ve bu ülkelerde piyasaya verilmiş olması şartıyla kişiler söz konusu ilaçları istedikleri takdirde yurtdışından getirebilmeleri, tüm çocukların kaliteli, etkin ve eşit bir şekilde maksimum tedaviden faydalanması amaçlanmaktadır.

2 Mart 1927 tarihli ve 984 sayılı Ecza Ticarethaneleriyle Sanat ve Ziraat İşlerinde Kullanılan Zehirli ve Müessir Kimyevi Maddelerin Satıldığı Dükkanlara Mahsus Kanunun 11'inci maddesinin ikinci fıkrasına ''ancak Spina Müsküler Atrofi (SMA) hastalığı tedavisinde kullanılan ve Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu (U.S. Food and Drug Administration-FDA) ya da Avrupa İlaç Kurumu (European Medicines Agency-EMA) tarafından onaylı ilaçlar, bu fıkradaki sınırlamalara ve başkaca bir izne tabi olmaksızın yurt dışından temin edilebilir.'' şeklinde cümle eklenmiştir.